Amyotrofik lateral skleroz için en son onaylanmış tedavinin üreticisi Perşembe günü yaptığı açıklamada, büyük bir klinik araştırmanın tedavinin işe yaradığına dair kanıt gösterememesi nedeniyle ilacı piyasadan çektiğini söyledi.
Amylyx Pharmaceuticals şirketi yaptığı açıklamada, ilacı Relyvrio olarak adlandırılan ABD'de ve Albrioza olarak adlandırılan Kanada'da geri çekmeye başladığını söyledi. Şirket, Perşembe gününden itibaren yeni hastaların ilacı almaya başlayamayacağını, ilacı almaya devam etmek isteyen mevcut hastaların ise ücretsiz ilaç programına geçebileceğini söyledi.
İlaç, ciddi nörolojik hastalık için birkaç tedavi seçeneğinden biridir. Gıda ve İlaç İdaresi Eylül 2022'de ilacı onayladığında kurum, ilacın hastaların daha uzun yaşamasına veya hastalığın ilerlemesini yavaşlatmasına yardımcı olabileceğine dair henüz yeterli kanıt bulunmadığı sonucuna vardı.
Tedavinin güvenliğini ve ALS hastalarının çaresizliğini gösteren verileri öne sürerek, büyük bir klinik araştırmanın sonuçları için iki yıl beklemek yerine ilaca yine de yeşil ışık yakmaya karar verdi. Hastalık, hastaların kaslarını kontrol etme, yardım almadan konuşma ve nefes alma yeteneğini elinden alıyor ve sıklıkla iki ila beş yıl içinde ölüme neden oluyor.
O zamandan beri Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 4.000 hasta, suyla karıştırılan ve içilen ya da beslenme tüpüyle alınan bir toz olan tedaviyi aldı. Liste fiyatı yıllık 158.000 dolardı.
Geçtiğimiz ay, Cambridge, Massachusetts merkezli Amylyx, 664 hastayı kapsayan 48 haftalık bir çalışmanın sonuçlarının, tedavinin plasebodan daha iyi sonuç vermediğini gösterdiğini duyurdu. Şirket o dönemde ilacı piyasadan çekmeyi düşüneceğini açıklamıştı.
Perşembe günü, Amylyx'in eş başkanları Justin Klee ve Joshua Cohen bir açıklamada şunları söyledi: “Bu, ALS topluluğu için zor bir an olsa da, etkilenen paydaşlarla işbirliği içinde bu yolu bizimkilerle tutarlı bir şekilde aldık.” ALS ve diğer nörodejeneratif hastalıklarla yaşayan insanlara bağlılık.”
Şirket, iş gücünü yüzde 70 oranında azaltacağını duyurdu. Ayrıca ilacın iki nadir hastalık olan Wolfram sendromu ve ilerleyici supranükleer palsi üzerinde çalışmaya devam ettiği belirtildi.
Bu hafta bir hukuk firması, şirketin hisselerini satın alan yatırımcılar adına Amylyx'e karşı toplu dava açtığını duyurdu. Dava, Amylyx'in Relyvrio'nun ticari beklentilerini abarttığını, hastaların altı ay sonra tedaviyi bıraktıklarını ve yeni reçete oranlarının düştüğünü açıklamadığını iddia ediyor. Davada ayrıca şirketin, analistlerin Relyvrio reçete verilerini görmesini engelleyerek olumsuz bilgileri yatırımcılardan gizlemeye çalıştığı iddia ediliyor.
Bay Klee ve Bay Cohen, Relyvrio'yu yaklaşık on yıl önce Brown Üniversitesi'nde öğrenciler olarak tasarladılar. Fikirleri, bazen karaciğer enzimlerini düzenlemek için kullanılan bir besin takviyesi olan taurursodiol ile pediatrik üre bozukluğu için bir ilaç olan sodyum fenilbutiratın kombinasyonunun, beyindeki iki yapının işlev bozukluğunu önleyerek beyindeki nöronları ALS gibi hastalıklarda hasardan koruyabileceğiydi. hücreler: mitokondri ve endoplazmik retikulum.
FDA tipik olarak Faz 2 çalışmalarından daha büyük ve daha kapsamlı olan, tipik olarak Faz 3 çalışmaları olmak üzere iki zorlayıcı klinik çalışma gerektirir. Az sayıda tedavi seçeneği olan ciddi hastalıklar için kurum, bir çalışmayı ve ek doğrulayıcı verileri kabul edebilir. Relyvrio için veriler yalnızca 137 hastanın ilacı veya plaseboyu aldığı bir Faz 2 çalışmasından ve bazı hastaların çalışmanın bitiminden sonra ilacı bilerek aldığını gözlemleyen bir uzatma çalışmasından geldi.
Otorite başlangıçta şirketin Faz 3 denemesi 2024'te tamamlanana kadar ilacın onayı için başvuruda bulunmamasını tavsiye etti. ALS savunucu grupları FDA'nın fikrini değiştirmesi için yoğun lobi faaliyetleri yürüttü.
Mart 2022'de, FDA'nın bağımsız danışmanlarından oluşan bir komite, tedavinin henüz etkili olduğunun kanıtlanmadığı sonucuna vardı; bu sonuca FDA'nın kendi incelemecileri de ulaştı. Ajans daha sonra Amylyx'in ek veriler sunmasına izin verdi ve bağımsız danışma komitesinin Eylül 2022'de ikinci bir toplantısını planlamak gibi alışılmadık bir adım attı. Burada sunulan raporda kurumdan uzmanlar, yeni verileri de yetersiz bulduklarını ifade etti.
Bu duruşmada Dr. O zamanlar FDA'nın Sinirbilim Ofisi'nin yöneticisi olan Billy Dunn, şirkete, tedavinin onaylanması ancak daha sonra Faz 3 denemelerinde başarısız olması durumunda ilacı satmayı gönüllü olarak bırakıp bırakmayacağını sordu.
Bay Klee, eğer çalışma başarısız olursa, “hastalar için doğru olanı yapacağız; buna, ürünü gönüllü olarak piyasadan çekmek de dahil.” şeklinde yanıt verdi.
Bu taahhüt, hastaların ve doktorların duygusal ifadeleriyle birlikte, danışma komitesinin yedi üyesini onayı desteklemeye ikna etti, yalnızca ikisi buna karşı çıktı. Aynı ayın ilerleyen saatlerinde FDA, “etkinlik kanıtı hakkında artık belirsizlik” bulunduğunu ancak “ALS'nin ciddi ve yaşamı tehdit eden doğası ve karşılanmayan önemli ihtiyaç göz önüne alındığında, bu düzeydeki belirsizliğin bu durumda kabul edilebilir olduğunu” yazarak onayı verdi. .” “
Amylyx Pharmaceuticals şirketi yaptığı açıklamada, ilacı Relyvrio olarak adlandırılan ABD'de ve Albrioza olarak adlandırılan Kanada'da geri çekmeye başladığını söyledi. Şirket, Perşembe gününden itibaren yeni hastaların ilacı almaya başlayamayacağını, ilacı almaya devam etmek isteyen mevcut hastaların ise ücretsiz ilaç programına geçebileceğini söyledi.
İlaç, ciddi nörolojik hastalık için birkaç tedavi seçeneğinden biridir. Gıda ve İlaç İdaresi Eylül 2022'de ilacı onayladığında kurum, ilacın hastaların daha uzun yaşamasına veya hastalığın ilerlemesini yavaşlatmasına yardımcı olabileceğine dair henüz yeterli kanıt bulunmadığı sonucuna vardı.
Tedavinin güvenliğini ve ALS hastalarının çaresizliğini gösteren verileri öne sürerek, büyük bir klinik araştırmanın sonuçları için iki yıl beklemek yerine ilaca yine de yeşil ışık yakmaya karar verdi. Hastalık, hastaların kaslarını kontrol etme, yardım almadan konuşma ve nefes alma yeteneğini elinden alıyor ve sıklıkla iki ila beş yıl içinde ölüme neden oluyor.
O zamandan beri Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 4.000 hasta, suyla karıştırılan ve içilen ya da beslenme tüpüyle alınan bir toz olan tedaviyi aldı. Liste fiyatı yıllık 158.000 dolardı.
Geçtiğimiz ay, Cambridge, Massachusetts merkezli Amylyx, 664 hastayı kapsayan 48 haftalık bir çalışmanın sonuçlarının, tedavinin plasebodan daha iyi sonuç vermediğini gösterdiğini duyurdu. Şirket o dönemde ilacı piyasadan çekmeyi düşüneceğini açıklamıştı.
Perşembe günü, Amylyx'in eş başkanları Justin Klee ve Joshua Cohen bir açıklamada şunları söyledi: “Bu, ALS topluluğu için zor bir an olsa da, etkilenen paydaşlarla işbirliği içinde bu yolu bizimkilerle tutarlı bir şekilde aldık.” ALS ve diğer nörodejeneratif hastalıklarla yaşayan insanlara bağlılık.”
Şirket, iş gücünü yüzde 70 oranında azaltacağını duyurdu. Ayrıca ilacın iki nadir hastalık olan Wolfram sendromu ve ilerleyici supranükleer palsi üzerinde çalışmaya devam ettiği belirtildi.
Bu hafta bir hukuk firması, şirketin hisselerini satın alan yatırımcılar adına Amylyx'e karşı toplu dava açtığını duyurdu. Dava, Amylyx'in Relyvrio'nun ticari beklentilerini abarttığını, hastaların altı ay sonra tedaviyi bıraktıklarını ve yeni reçete oranlarının düştüğünü açıklamadığını iddia ediyor. Davada ayrıca şirketin, analistlerin Relyvrio reçete verilerini görmesini engelleyerek olumsuz bilgileri yatırımcılardan gizlemeye çalıştığı iddia ediliyor.
Bay Klee ve Bay Cohen, Relyvrio'yu yaklaşık on yıl önce Brown Üniversitesi'nde öğrenciler olarak tasarladılar. Fikirleri, bazen karaciğer enzimlerini düzenlemek için kullanılan bir besin takviyesi olan taurursodiol ile pediatrik üre bozukluğu için bir ilaç olan sodyum fenilbutiratın kombinasyonunun, beyindeki iki yapının işlev bozukluğunu önleyerek beyindeki nöronları ALS gibi hastalıklarda hasardan koruyabileceğiydi. hücreler: mitokondri ve endoplazmik retikulum.
FDA tipik olarak Faz 2 çalışmalarından daha büyük ve daha kapsamlı olan, tipik olarak Faz 3 çalışmaları olmak üzere iki zorlayıcı klinik çalışma gerektirir. Az sayıda tedavi seçeneği olan ciddi hastalıklar için kurum, bir çalışmayı ve ek doğrulayıcı verileri kabul edebilir. Relyvrio için veriler yalnızca 137 hastanın ilacı veya plaseboyu aldığı bir Faz 2 çalışmasından ve bazı hastaların çalışmanın bitiminden sonra ilacı bilerek aldığını gözlemleyen bir uzatma çalışmasından geldi.
Otorite başlangıçta şirketin Faz 3 denemesi 2024'te tamamlanana kadar ilacın onayı için başvuruda bulunmamasını tavsiye etti. ALS savunucu grupları FDA'nın fikrini değiştirmesi için yoğun lobi faaliyetleri yürüttü.
Mart 2022'de, FDA'nın bağımsız danışmanlarından oluşan bir komite, tedavinin henüz etkili olduğunun kanıtlanmadığı sonucuna vardı; bu sonuca FDA'nın kendi incelemecileri de ulaştı. Ajans daha sonra Amylyx'in ek veriler sunmasına izin verdi ve bağımsız danışma komitesinin Eylül 2022'de ikinci bir toplantısını planlamak gibi alışılmadık bir adım attı. Burada sunulan raporda kurumdan uzmanlar, yeni verileri de yetersiz bulduklarını ifade etti.
Bu duruşmada Dr. O zamanlar FDA'nın Sinirbilim Ofisi'nin yöneticisi olan Billy Dunn, şirkete, tedavinin onaylanması ancak daha sonra Faz 3 denemelerinde başarısız olması durumunda ilacı satmayı gönüllü olarak bırakıp bırakmayacağını sordu.
Bay Klee, eğer çalışma başarısız olursa, “hastalar için doğru olanı yapacağız; buna, ürünü gönüllü olarak piyasadan çekmek de dahil.” şeklinde yanıt verdi.
Bu taahhüt, hastaların ve doktorların duygusal ifadeleriyle birlikte, danışma komitesinin yedi üyesini onayı desteklemeye ikna etti, yalnızca ikisi buna karşı çıktı. Aynı ayın ilerleyen saatlerinde FDA, “etkinlik kanıtı hakkında artık belirsizlik” bulunduğunu ancak “ALS'nin ciddi ve yaşamı tehdit eden doğası ve karşılanmayan önemli ihtiyaç göz önüne alındığında, bu düzeydeki belirsizliğin bu durumda kabul edilebilir olduğunu” yazarak onayı verdi. .” “