Gıda ve İlaç İdaresi, CAR-T adı verilen özel kanser tedavileri üreten şirketlerin, tedavilerin kendilerinin kansere neden olabileceğine dair bir uyarı yayınlamasını şart koşuyor.
Ajans, bir tür beyaz kan hücresinin (T hücreleri) çıkarılmasını ve daha sonra kimerik antijen reseptörleri (CAR) adı verilen proteinlerin oluşturulması için genetik mühendisliğini içeren tedavinin faydalarının hala risklerinden daha ağır bastığını buldu. Bir hastanın kanına geri aşılanan mühendislik hücreleri, T hücrelerinin kanser hücrelerine bağlanmasına ve onları öldürmesine izin veriyor.
Ancak öncelikle multipl miyelom da dahil olmak üzere kan kanserlerini tedavi eden tedaviler, zaten tehlikeli bağışıklık reaksiyonları ve nörolojik riskler hakkında bir uyarı içeriyordu. Ve yeni uyarı, federal sağlık görevlilerinin ve diğerlerinin CAR-T tedavilerinden kaynaklandığından şüphelendiği yaklaşık 25 ikincil kanser vakasına ilişkin raporların ardından geliyor; ancak net bir bağlantı kurmak için daha fazla araştırmaya ihtiyaç duyulabilir. Terapi en az 27.000 kişi tarafından kullanıldı Ajans, FDA'nın bunu ilk kez 2017'de onaylamasından bu yana hastaların tedavi edildiğini söyledi.
CAR-T tedavisi gören kanser hastalarının genellikle çok az seçeneği kaldığını ve yeni uyarıyla bile gidişatı değiştirme ihtimalinin düşük olduğunu belirten Dr. John DiPersio, St. Louis'deki Washington Üniversitesi'nden onkolog.
“Bu tedavi uygulanmazsa, bunu alan çoğu hasta, hastalıklarının hızla ilerlemesi veya kesin ölüm riskiyle karşı karşıya kalır” dedi.
FDA geçen yılın sonlarında tedavilerin olumsuz etkileriyle ilgili endişelerini dile getirdi.
Ajans, 19 Ocak tarihli yazısında CAR-T tedavisi yapan bazı firmaların mutlaka içermesi gereken uyarıları açıkladı. Bu şirketlere ayrıca hastaları ikincil kanserler açısından izlemeleri ve onları FDA'ya bildirmeleri emredildi. Ajans, ikincil kanserlerin hastaneye kaldırılmaya veya ölüme yol açabileceğini belirterek, ilaç şirketlerinin ilaç etiketlerine ikincil kanserlerin “infüzyondan birkaç hafta sonra ortaya çıkabileceği ve ölümcül sonuçlara yol açabileceği” yönünde uyarılar eklemesini zorunlu kıldığını belirtti.
FDA şu şirketlere mektuplar yayınladı: Abecma'nın üreticisi Bristol-Myers Squibb; Breyanzi'nin yapımcısı, bir Bristol-Myers Squibb şirketi olan Juno Therapeutics; Carvykti'nin üreticisi Johnson & Johnson'dan Janssen Biotech; Kymriah'lı Novartis; ve Yescarta merkezli Kite Pharma.
CAR-T tedavisini düşünen hastaların kötü prognozları göz önüne alındığında Dr. DiPersio “hiçbir şey hakkında çok fazla gürültü” anlamına gelir. Haberin, diğer ciddi rahatsızlıklara yönelik tedavilere yönelik daha fazla yatırımı veya araştırmayı engellemeyeceğini umduğunu söyledi. Bazı ilaç üreticileri, bir otoimmün hastalık olan lupusu tedavi etmek için CAR-T tedavisinin kullanımını araştırıyor.
“Bu yaklaşımın şirketler ve araştırmacılar tarafından çok tehlikeli görülmesi nedeniyle reddedilmesine yol açacak kadar korku dolu bir ortam yaratamayız, çünkü öyle değil” dedi.
RBC Capital Markets analistlerinden Brian Abrahams, bir e-postada, finansal analistlerin de çok az etki öngördüğünü söyledi.
“Bu hala çok nadir görülen bir yan etki” dedi. “Bunlar, bu tedavileri alan hasta hastalardır ve çoğu CAR-T tedavisi, hayatta kalma oranının artması da dahil olmak üzere açık faydalar göstermiştir; dolayısıyla bu etiket değişikliklerinin, ajanların kullanımını önemli ölçüde azaltmasını beklemeyiz.”
Ajans, bir tür beyaz kan hücresinin (T hücreleri) çıkarılmasını ve daha sonra kimerik antijen reseptörleri (CAR) adı verilen proteinlerin oluşturulması için genetik mühendisliğini içeren tedavinin faydalarının hala risklerinden daha ağır bastığını buldu. Bir hastanın kanına geri aşılanan mühendislik hücreleri, T hücrelerinin kanser hücrelerine bağlanmasına ve onları öldürmesine izin veriyor.
Ancak öncelikle multipl miyelom da dahil olmak üzere kan kanserlerini tedavi eden tedaviler, zaten tehlikeli bağışıklık reaksiyonları ve nörolojik riskler hakkında bir uyarı içeriyordu. Ve yeni uyarı, federal sağlık görevlilerinin ve diğerlerinin CAR-T tedavilerinden kaynaklandığından şüphelendiği yaklaşık 25 ikincil kanser vakasına ilişkin raporların ardından geliyor; ancak net bir bağlantı kurmak için daha fazla araştırmaya ihtiyaç duyulabilir. Terapi en az 27.000 kişi tarafından kullanıldı Ajans, FDA'nın bunu ilk kez 2017'de onaylamasından bu yana hastaların tedavi edildiğini söyledi.
CAR-T tedavisi gören kanser hastalarının genellikle çok az seçeneği kaldığını ve yeni uyarıyla bile gidişatı değiştirme ihtimalinin düşük olduğunu belirten Dr. John DiPersio, St. Louis'deki Washington Üniversitesi'nden onkolog.
“Bu tedavi uygulanmazsa, bunu alan çoğu hasta, hastalıklarının hızla ilerlemesi veya kesin ölüm riskiyle karşı karşıya kalır” dedi.
FDA geçen yılın sonlarında tedavilerin olumsuz etkileriyle ilgili endişelerini dile getirdi.
Ajans, 19 Ocak tarihli yazısında CAR-T tedavisi yapan bazı firmaların mutlaka içermesi gereken uyarıları açıkladı. Bu şirketlere ayrıca hastaları ikincil kanserler açısından izlemeleri ve onları FDA'ya bildirmeleri emredildi. Ajans, ikincil kanserlerin hastaneye kaldırılmaya veya ölüme yol açabileceğini belirterek, ilaç şirketlerinin ilaç etiketlerine ikincil kanserlerin “infüzyondan birkaç hafta sonra ortaya çıkabileceği ve ölümcül sonuçlara yol açabileceği” yönünde uyarılar eklemesini zorunlu kıldığını belirtti.
FDA şu şirketlere mektuplar yayınladı: Abecma'nın üreticisi Bristol-Myers Squibb; Breyanzi'nin yapımcısı, bir Bristol-Myers Squibb şirketi olan Juno Therapeutics; Carvykti'nin üreticisi Johnson & Johnson'dan Janssen Biotech; Kymriah'lı Novartis; ve Yescarta merkezli Kite Pharma.
CAR-T tedavisini düşünen hastaların kötü prognozları göz önüne alındığında Dr. DiPersio “hiçbir şey hakkında çok fazla gürültü” anlamına gelir. Haberin, diğer ciddi rahatsızlıklara yönelik tedavilere yönelik daha fazla yatırımı veya araştırmayı engellemeyeceğini umduğunu söyledi. Bazı ilaç üreticileri, bir otoimmün hastalık olan lupusu tedavi etmek için CAR-T tedavisinin kullanımını araştırıyor.
“Bu yaklaşımın şirketler ve araştırmacılar tarafından çok tehlikeli görülmesi nedeniyle reddedilmesine yol açacak kadar korku dolu bir ortam yaratamayız, çünkü öyle değil” dedi.
RBC Capital Markets analistlerinden Brian Abrahams, bir e-postada, finansal analistlerin de çok az etki öngördüğünü söyledi.
“Bu hala çok nadir görülen bir yan etki” dedi. “Bunlar, bu tedavileri alan hasta hastalardır ve çoğu CAR-T tedavisi, hayatta kalma oranının artması da dahil olmak üzere açık faydalar göstermiştir; dolayısıyla bu etiket değişikliklerinin, ajanların kullanımını önemli ölçüde azaltmasını beklemeyiz.”